Le novità e le sfide per il futuro. Lo studio pubblicato e le caratteristiche di questa sperimentazione
Arrivano nuove importanti speranze di guarigione dal diabete di tipo 1. Un uomo di 52 anni affetto da diabete di tipo 1 da oltre tre decenni è diventato il primo essere umano a ricevere un trapianto di isole pancreatiche geneticamente modificate senza alcuna terapia immunosoppressiva. L’intervento, eseguito presso l’Università di Uppsala (Svezia), è descritto in uno studio pubblicato oggi sul “New England Journal of Medicine”.
Alcune caratteristiche su questa sperimentazione
Le isole, meno del 10% della dose terapeutica standard – sono state prelevate da donatore cadavere, modificate in un laboratorio GMP a Oslo e impiantate nel muscolo dell’avambraccio sinistro del paziente. Il sito è stato scelto per la facilità di monitoraggio. Successivamente una biopsia locale ha confermato la vitalità delle cellule a 12 settimane.
Superato l’ostacolo del rigetto
Per superare l’ostacolo del rigetto i ricercatori hanno eliminato dalle cellule due segnali chiave (HLA di classe I e II) che normalmente permettono al sistema immunitario di riconoscere ciò che è estraneo. Le cellule sono state ingegnerizzate nel laboratorio GMP di Oslo, in Norvegia, sotto la guida della ricercatrice Hanne Scholz, utilizzando una piattaforma tecnologica sviluppata dall’azienda Sana Biotechnology.
In parallelo, è stata aggiunta una proteina protettiva chiamata CD47, la quale agisce come una sorta di segnale di non attaccare rivolto alle cellule del sistema immunitario innato, come i macrofagi. Le cellule sono state ingegnerizzate nel laboratorio GMP di Oslo, in Norvegia, sotto la guida della ricercatrice Hanne Scholz, utilizzando una piattaforma tecnologica sviluppata dall’azienda Sana Biotechnology. L’intervento è stato poi eseguito in Svezia, presso il centro clinico dell’Università di Uppsala, sotto la direzione del professor Per-Ola Carlsson, che coordina lo studio clinico.
“Lo studio rappresenta un primo passo concreto verso una nuova generazione di terapie cellulari per il diabete” afferma il Prof. Lorenzo Piemonti, Direttore del Diabetes Research Institute di Milano e Primario dell’Unità Operativa Medicina Rigenerativa e dei Trapianti dell’IRCCs Ospedale San Raffaele di Milano.
Le nuove sfide per il futuro
Questa terapia se confermata su platee molto più ampie, la tecnologia potrebbe eliminare la principale barriera ai trapianti cellulari. Per i 2 milioni di europei con diabete tipo 1, è il primo segnale concreto che la “cura” non è più fantascienza. La vera sfida è scalare la tecnologia alle cellule derivate da staminali pluripotenti indotte. Quest’ultime eliminerebbero la dipendenza da donatori cadaverici e renderebbero la terapia personalizzabile e ampiamente disponibile per molti soggetti diabetici.
